Разработиха ефикасна генна терапия срещу хемофилия

143
Разработиха ефикасна генна терапия срещу хемофилия

От хемофилия са засегнати единствено мъже

Британски генетици успешно тестваха генна терапия, която е ефикасна срещу класическа форма на хемофилия - генетично заболяване, свързано със затруднено съсирване на кръвта, съобщи Лайф.

От хемофилия са засегнати единствено мъже. При нея организмът не произвежда протеина F8, който съсирва кръвта при наранявания и контузии. В резултат смъртоносна може да се окаже всяка малка травма, тъй като кръвотечението не спира, посочва Дарик радио.

От хемофилия бил засегнат Алексей Николаевич Романов - петото дете и единствен син на последния император на Русия Николай Втори и съпругата му Александра Фьодоровна. Резултатите от експериментите надхвърлиха най-смелите ни очаквания, увериха учените.

Експериментите започнали през септември 2015 г. в 5 града във Великобритания и обхванали 10-има доброволци, диагностицирани с тежка форма на хемофилия. Те се съгласили да бъдат инжектирани с вирус, който вкарал в ДНК "нормална" версия на гена F8. Няколко седмици след началото на експериментите 85 процента от участниците нямали никакви симптоми на заболяването.

"Генната терапия изцяло промени живота ми - заяви един от тях. - Сега имам надежда. Мога да играя футбол с децата си, да се катеря с тях по дърветата, да правя неща, които привличат тийнейджърите." Резултатите от изследването са публикувани в "Ню Ингланд джърнъл ъв медисин".

Добави коментар